典型文献
非血缘脐血或单倍体来源的造血干细胞移植治疗儿童原发性免疫缺陷病的疗效观察
文献摘要：
目的:评估非血缘脐血或单倍体供者来源的异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗儿童原发性免疫缺陷病(PID)的临床疗效。方法:回顾性分析2014年4月至2019年10月中国人民解放军总医院第六医学中心收治的60例PID患儿的临床资料，包括56例慢性肉芽肿病，2例严重联合免疫缺陷性疾病，1例高IgM血症和1例严重先天性中性粒细胞减少症，均接受allo-HSCT，其中12例非血缘脐血(非血缘脐血组)，48例单倍体供者(单倍体组)。男59例，女1例，中位年龄3.4岁。预处理选用白消安为基础的清髓方案。预防急性移植物抗宿主病(aGVHD)以环孢素为基础方案。非血缘脐血组单个核细胞和CD
34+细胞的中位数分别为0.67×10
8/kg和0.51×10
6/kg；单倍体组于01 d和02 d分别回输骨髓和外周干细胞，回输骨髓前4 h输注第三方脐血，回输的单倍体骨髓和外周干细胞的单个核细胞和CD
34+细胞的中位数分别为9.97×10
8/kg和5.12×10
6/kg。采用Kaplan-Meier方法进行总生存率分析。
结果:粒系和巨核系植入中位天数分别为+13.0 d和+23.5 d，+30.0 d为供者型完全嵌合，未发生原发性植入失败，1例发生继发性植入失败。Ⅰ-Ⅱ度和Ⅲ-Ⅳ度aGVHD发生率分别为43.3%和15.5%，慢性移植物抗宿主病的局限型和全身型发生率为6.7%和1.1%。中位随访时间818 d，死亡6例，其中5例死于感染，1例死于心功能衰竭，总移植相关死亡率为11.9%。53例无病存活，5年的无失败生存率和整体生存率分别为83.9%和88.1%。结论:非血缘脐血和单倍体来源的allo-HSCT治疗PID的疗效明确。
文献关键词：
异基因造血干细胞移植;单倍体;非血缘脐血;原发性免疫缺陷病;儿童
中图分类号：
作者姓名：
唐湘凤;卢伟;郗晓芹;井远方;员涵子
作者机构：
中国人民解放军总医院第六医学中心儿科，北京 100048
文献出处：
引用格式：
[1]唐湘凤;卢伟;郗晓芹;井远方;员涵子-.非血缘脐血或单倍体来源的造血干细胞移植治疗儿童原发性免疫缺陷病的疗效观察)[J].中华实用儿科临床杂志,2022(01):32-36
A类：
B类：
非血缘脐血,单倍体,移植治疗,原发性免疫缺陷病,疗效观察,供者,异基因造血干细胞移植,allo,HSCT,PID,中国人民解放军,解放军总医院,医学中心,慢性肉芽肿病,重联,联合免疫,IgM,先天性,中性粒细胞减少症,白消安,清髓,急性移植物抗宿主病,aGVHD,环孢素,基础方案,单个核细胞,CD
,34+,中位数,10
,回输,输注,体骨,Kaplan,Meier,总生存率,+13,+23,+30,嵌合,继发性,慢性移植物抗宿主病,局限型,全身型,随访时间,死于,关死,无病
AB值：
0.242013
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