典型文献
法布雷病特异性治疗进展
文献摘要：
法布雷病是一种多系统受累的罕见遗传溶酶体贮积症，及时进行特异性治疗可改善患者的临床症状，延缓疾病进展，从而延长患者预期寿命。目前，特异性治疗方法中酶替代治疗（ERT）和分子伴侣疗法已获得批准上市，底物减少疗法、新型ERT以及基因治疗等新型治疗方案正在临床研究中。本文基于《中国法布雷病诊疗专家共识（2021年版）》的治疗指导建议，并结合本科的治疗经验，总结了近年来关于法布雷病特异性治疗领域的新进展，重点阐述了特异性药物尤其是ERT的作用机制、临床获益、启动时机、疗效监测以及用药注意事项等。
文献关键词：
法布里病;特异性治疗;酶替代治疗
中图分类号：
作者姓名：
于澈;王荣
作者机构：
山东第一医科大学附属省立医院肾内科，济南 250021
文献出处：
引用格式：
[1]于澈;王荣-.法布雷病特异性治疗进展)[J].中华内科杂志,2022(04):426-432
A类：
法布雷,法布雷病
B类：
特异性治疗,治疗进展,多系统受累,溶酶体贮积症,疾病进展,而延,预期寿命,酶替代治疗,ERT,分子伴侣,底物,基因治疗,中国法,专家共识,治疗指导,指导建议,治疗经验,性药物,临床获益,启动时机,疗效监测,法布里病
AB值：
0.26872
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