目的:探讨免疫抑制治疗(IST)应用于儿童获得性重型再生障碍性贫血(SAA)/极重型再生障碍性贫血(VSAA)的疗效及对其T细胞亚群的影响。方法:选择2017年7月至2019年9月，北京儿童医院血液病中心收治的采取IST的35例SAA和15例VSAA患儿为研究对象。其中，男性患儿为33例，女性为17例，中位年龄为9岁(2~14岁)。对患儿均采取抗胸腺细胞球蛋白(ATG)联合环孢素的IST。回顾性收集患儿接受IST后的疗效，以及IST前，治疗后3、6、12个月时流式细胞术(FCM)检测的T细胞亚群比例。对SAA与VSAA患儿T细胞亚群比例比较，采用 t检验或者Wilcoxon秩和检验，达完全缓解(CR)、部分缓解(PR)与未缓解患儿T细胞亚群比例比较，采用完全随机设计资料的方差分析或者Kruskal-Wallis H检验；达CR患儿IST前与治疗后12个月时T细胞亚群比例比较，采用配对 t检验或者Wilcoxon符号秩和检验。对血液学缓解与未缓解患儿IST前、治疗后3、6、12个月时调节性T细胞(Treg)比例比较，采用重复测量资料的方差分析。对血液学缓解患儿IST前、治疗后3、6、12个月时Treg比例两两比较采用LSD- t法。本研究符合2013年修订的《世界医学会赫尔辛基宣言》要求，并征得受试者及其监护人知情同意。 结果:①全部SAA/VSAA患儿中位随访时间为12个月(10.5个月，24.0个月)。截至末次随访时间，2例患者失访，其余48例患者中，39例(81.3%)经IST达血液学缓解，其中CR为28例，PR为11例；9例(18.8%)未缓解。② SAA与VSAA患儿IST前各T细胞亚群比例分别比较，差异均无统计学意义( P>0.05)。治疗后达CR( n＝28)、PR( n＝11)和未缓解( n＝9)的SAA/VSAA患儿治疗前各T细胞亚群比例分别比较，差异亦均无统计学意义( P>0.05)。③与IST前相比较，治疗后12个月时达CR( n＝22)的SAA/VSAA患儿CD3 + T细胞[74.5%(63.4%，78.6%)比62.0%(50.8%，72.9%)， Z＝-2.197， P＝0.028]，CD3 + CD4 + T细胞[(48.1±3.2)%比(41.2±1.8)%， t＝2.240， P＝0.034]及Treg比例均显著下降[6.8%(4.8%，7.9%)比3.3%(2.6%，5.4%)， Z＝-3.340， P＝0.001]。达PR( n＝17)患儿Treg比例亦显著降低[(5.2±0.6)%比(3.6±0.4)%， t＝2.636， P＝0.023]。④IST前与治疗后，不同疗效SAA/VSAA患儿的Treg比例比较，差异无统计学意义( F＝0.107， P＝0.750)。治疗后不同时间Treg比例比较，差异亦无统计学意义( F＝0.328， P＝0.805)。IST疗效与时间的交互效应有统计学意义( F＝3.394， P＝0.028)。治疗后达血液学缓解患儿不同时间点Treg比例比较，差异有统计学意义( F＝19.410， P<0.001)。达血液学缓解患儿在IST前Treg比例较低，治疗后3个月时Treg比例上升，然后在治疗后6、12个月时下降。 结论:SAA/VSAA患儿接受IST前、后T细胞亚群的变化，可反映IST对患儿T细胞免疫抑制主要为针对CD3 + CD4 + T细胞，尤其是Treg，推测Treg比例变化可能影响IST早期的治疗反应。

T淋巴细胞，调节性;T淋巴细胞，辅助诱导;T淋巴细胞亚群;免疫抑制治疗;再生障碍性贫血;儿童

陈慧;马洁;邢天禹;赵晓曦;田硕;高超;陈振萍

国家儿童医学中心、首都医科大学附属北京儿童医院血液病中心、儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室、儿科学国家重点学科、儿科重大疾病研究教育部重点实验室、北京市儿科研究所、血液疾病研究室，北京　100045

国际输血及血液学杂志

[1]陈慧;马洁;邢天禹;赵晓曦;田硕;高超;陈振萍-.重型再生障碍性贫血患儿免疫抑制治疗疗效及T细胞亚群变化的临床分析)[J].国际输血及血液学杂志,2022(03):229-237

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