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先天性肺疾病的基因编辑技术应用进展
文献摘要：
先天性肺疾病病因复杂，大多由单基因突变引起，目前临床治疗方法有限，病死率高。基因编辑技术的发展及广泛应用为呼吸系统单基因病的治疗带来新的希望，尤其是CRISPR/Cas9技术发挥着重要的作用。本文从常见呼吸系统单基因病入手，重点介绍CRISPR/Cas9作为基因编辑工具的特点及优势，以及基因编辑技术在原发性纤毛运动障碍、表面活性蛋白缺乏症、囊性纤维化和α
1-抗胰蛋白酶缺乏症中的应用进展，并浅析先天性肺疾病基因编辑技术应用所面临的机遇及挑战。
文献关键词：
先天性肺疾病;呼吸系统单基因病;基因编辑;CRISPR/Cas9
中图分类号：
作者姓名：
全景云;陈璋辉;赖天文
作者机构：
广东医科大学附属医院呼吸与危重症医学科，湛江 524001;广东省湛江市中心人民医院血液内科，湛江 524023
文献出处：
引用格式：
[1]全景云;陈璋辉;赖天文-.先天性肺疾病的基因编辑技术应用进展)[J].国际呼吸杂志,2022(06):476-480
A类：
先天性肺疾病,呼吸系统单基因病
B类：
基因编辑技术,单基因突变,临床治疗方法,病死率,CRISPR,Cas9,基因编辑工具,特点及优势,原发性纤毛运动障碍,表面活性蛋白,缺乏症,囊性纤维化,胰蛋白酶,疾病基因,机遇及挑战
AB值：
0.175699
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