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RNA治疗和基因编辑技术在肝脏疾病中的应用
文献摘要：
近年来,针对肝病有了很多新的治疗策略,包括基于mRNA递送和RNAi技术的RNA疗法及靶向DNA的基因编辑技术等.其中,将mRNA分子递送至靶细胞中可以有效恢复缺失或无功能活性的蛋白表达,而小干扰RNA及反义寡核苷酸等则可靶向沉默致病基因或病毒基因组.以CRISPR/Cas9系统为主的多种基因编辑技术可以实现基因的插入、校正及敲除等,是非常有效的治疗工具.本文总结了 mRNA及RNAi疗法在肝脏疾病中的临床前研究和临床试验结果,并讨论不同基因编辑技术的应用及安全性问题.
文献关键词：
肝脏疾病;mRNA疗法;RNAi疗法;基因编辑技术
中图分类号：
作者姓名：
曾婉嘉;吴昱;陈香梅;鲁凤民
作者机构：
100191 北京大学基础医学院病原生物学系暨感染病中心;北京大学人民医院肝病研究所
文献出处：
引用格式：
[1]曾婉嘉;吴昱;陈香梅;鲁凤民-.RNA治疗和基因编辑技术在肝脏疾病中的应用)[J].肝脏,2022(12):1249-1252
A类：
B类：
基因编辑技术,肝脏疾病,肝病,治疗策略,递送,RNAi,送至,靶细胞,无功,功能活性,小干扰,反义寡核苷酸,致病基因,病毒基因组,CRISPR,Cas9,敲除,临床前研究,临床试验,安全性问题
AB值：
0.300454
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