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胎儿血红蛋白再生治疗β-血红蛋白病
文献摘要：
β-血红蛋白病是世界上最常见的遗传疾病,该病最初的治疗策略为病毒载体介导的基因治疗,但由于花费昂贵、疗效有限、存在安全隐患等问题进展缓慢.近些年,基因组编辑技术成为开发β-血红蛋白病新型治愈方案的有力工具.文章回顾了胎儿血红蛋白再生策略治疗β-血红蛋白病的最新进展,其中破坏BCL11A红系增强子的方式因其安全、有效、临床价值高而备受青睐.β-血红蛋白病基因治疗策略的下一步发展值得期待,有望完全治愈β-地中海贫血和镰状细胞贫血症这两种遗传性血液病.
文献关键词：
β-血红蛋白病;基因组编辑;胎儿血红蛋白
中图分类号：
作者姓名：
赵飞燕;吴宇轩
作者机构：
华东师范大学 生命科学学院,上海市基因编辑和细胞治疗前沿科学研究基地,上海市调控生物学重点实验室,上海 200241
文献出处：
引用格式：
[1]赵飞燕;吴宇轩-.胎儿血红蛋白再生治疗β-血红蛋白病)[J].自然杂志,2022(05):389-397
A类：
B类：
胎儿血红蛋白,再生治疗,遗传疾病,治疗策略,略为,病毒载体,基因治疗,花费,昂贵,展缓,基因组编辑技术,章回,再生策略,最新进展,BCL11A,增强子,临床价值,地中海贫血,镰状,贫血症,遗传性,血液病
AB值：
0.326322
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