目的 探讨重组人生长激素(rhGH)治疗骨及软骨相关矮小症(BCD)的疗效及其影响因素,为临床诊治BCD提供科学依据.方法 回顾性选择2016年1月至2018年10月内江市妇幼保健院收治的226例BCD患儿为研究对象.按照rhGH治疗效果,分为有效组(n=180)和无效组(n=46),比较两组治疗前后的骨龄(BA)、生长速率(GR)、身高(Ht);多因素logistic回归分析rhGH治疗BCD的影响因素;构建影响rhGH治疗疗效不佳的列线图模型,并对列线图模型的区分度和校准度进行评价.结果 治疗前,两组BA、GR、Ht水平差异均无统计学意义(均P>0.05);有效组治疗后BA、GR、Ht均优于无效组,差异有统计学意义(P<0.05).有效组与无效组在身高标准差积分(HtSDS)、生长激素峰值(GH peak)、胰岛素样生长因子1(IGF-1)、骨龄指数(BAI)、尿酸(UA)、骨源性碱性磷酸酶(BAP)方面比较,差异均有统计学意义(均P<0.05).多因素logistic回归分析显示,HtSDS、GH peak、IGF-1、BAI、UA、BAP是rhGH治疗BCD的影响因素,各因素比较差异有统计学意义(P<0.05).列线图模型显示,rhGH治疗BCD疗效不佳的影响率为37.57％,且评价区分度的受试者工作特征(ROC)曲线下面积为0.821(95％CI:0.754～0.926,P<0.001),区分度较好.预测模型GiViTI校准曲线带的95％CI区域均未穿过45°对角平分线(P=0.188),模型的预测概率与实际观测概率接近,具有较强的一致性.结论 BCD患儿应用rhGH治疗,总体疗效显著,HtSDS、GH peak、IGF-1、BAI、UA、BAP是rhGH治疗BCD的影响因素.

骨及软骨相关矮小症;重组人生长激素;疗效

陈雅楠;谭鑫;邓德明;康权;钟立霖

内江市妇幼保健院 儿童保健科,四川 内江 641100;内江市妇幼保健院 产科,四川 内江 641100;内江市妇幼保健院 儿科,四川 内江 641100;重庆医科大学附属儿童医院 普外创伤外科,重庆400014;厦门市妇幼保健院 儿科,福建 厦门 361003

临床药物治疗杂志

[1]陈雅楠;谭鑫;邓德明;康权;钟立霖-.重组人生长激素治疗骨及软骨相关矮小症的疗效及其影响因素)[J].临床药物治疗杂志,2022(09):67-71

骨及软骨相关矮小症

重组人生长激素,生长激素治疗,rhGH,BCD,临床诊治,性选择,内江市,妇幼保健院,生长速率,GR,logistic,治疗疗效,列线图模型,区分度,校准度,身高标准,差积,HtSDS,peak,胰岛素样生长因子,IGF,骨龄指数,BAI,尿酸,UA,骨源性碱性磷酸酶,BAP,受试者工作特征,GiViTI,校准曲线,线带,穿过,对角,角平分线,观测概率,总体疗效,疗效显著

0.228805